We zijn tegenwoordig in staat om een menselijk genoom compleet te ontleden, de praktijk staat op het punt wijdverspreid toegepast te worden. Dit maakt de toekomst van medische behandelingen een die sterk gepersonaliseerd is. We zullen steeds meer in staat zijn om in kaart te brengen hoe zieke cellen zich gedragen en hoe onze genen hier invloed op hebben. Waarom krijgt de ene roker kanker en de andere niet? Wie zal er last hebben van bijwerkingen bij een bepaalde behandeling, en bij welke dosis? Die inzichten zullen onze geneeskunde doeltreffender maken, maar ook veel complexer. Zo is er nu meer en meer onderzoek dat bijvoorbeeld Parkinson en Autisme niet één maar een hele verzameling aan individuele ziektes zijn. Ook zullen we binnenkort niet meer enkel van diabetes type 1 of 2 spreken maar gaan we tot 5 moeten tellen.
Geneesmiddelen die we nu algemeen inzetten zouden zo voor bepaalde subtypes van die ziektes goed kunnen werken, maar minder of helemaal niet voor andere. Zogenaamde non-responders, patiënten die niet beter worden van een behandeling, kunnen we dan beter voorspellen. De behandeling zal dus afhangen van het type ziekte. Nu grijpt men vaak naar een soort standaardbehandeling om dan over te schakelen naar een alternatief als die niet lijkt te werken of de bijwerkingen te sterk zijn.
Denk maar aan baby Pia, die een spierziekte had waarvoor een nog niet terugbetaalde gentherapie van bijna 2 miljoen nodig was. Na een grootschalige inzamelactie kon de behandeling starten. Eerst was er echter een test nodig die moest uitsluiten dat het geneesmiddel niet dodelijk zou zijn voor de baby.
Die gentherapie werkt beter dan traditionele geneesmiddelen. Ziektes zijn vaak het gevolg van bepaalde proteïnes die door onze cellen worden aangemaakt. Onze huidige generatie geneesmiddelen werkt vaak door specifieke proteïnes te neutraliseren om het ziektebeeld om te keren. Gentherapie gaat een stap verder, waarbij niet de proteïnes worden geneutraliseerd maar het DNA in onze cellen wordt aangepast zodat de proteïnes in de eerste plaats niet worden aangemaakt.
Die gentherapie moet ook veel minder vaak gebruikt worden. Proteïnes die elke dag worden aangemaakt moeten door “normale” medicijnen elke dag bestreden worden. Het updaten van het DNA van onze cellen hoeft vaak maar een of twee keer per jaar te gebeuren. Soms ben je na 1 injectie levenslang genezen, zoals bij baby Pia het geval was.
Die nieuwe inzichten openen dus deuren tot een heel nieuwe manier van behandelen. De behandelingen zijn doelgerichter omdat ze de kern van het probleem aanpakken. Veel ziektes zijn zo dus eigenlijk verzamelingen van grote groepen zeldzame DNA-foutjes. Dit maakt de afzetmarkt voor die behandelingen echter wel gevoelig kleiner.
Daar waar we vroeger van 20 zeldzame ziektes één vaak voorkomende ziekte maakten en daar dan een algemeen medicijn voor vonden. Dit medicijn was dan van middelmatige kwaliteit, en kwam vaak met een resem bijwerkingen, maar het kon wel meteen een groot aantal mensen helpen. We zullen meer en meer te maken krijgen met het opdelen van vaker voorkomende ziektes in een groter aantal zeldzame ziektes.
Zolgensma, het duurste medicijn ter wereld dat door baby Pia werd gebruikt, is bijvoorbeeld zo een gentherapie dat door middel van een soort kunstmatig virus gebruikt om de genen van zenuwcellen te veranderen. Dit is een behandeling die uitermate goed werkt voor een subset van patiënten met SMA (Spinal Muscular Atrophy).
Daar waar Zolgensma nog goed is voor een paar honderden behandelingen per jaar zijn er ziektes die nog veel zeldzamer zijn dan de variant van SMA die Zolgensma geneest. De kostprijs voor het ontwikkelen van een geneesmiddel is niet minder omdat de markt kleiner is. De hoge kosten voor het ontwikkelen van geneesmiddelen worden bij die zeldzame ziektes dus niet meer door miljoenen patiënten gedragen maar door enkel honderd of duizendtallen.
De wet van Eroom
Jammer genoeg stopt het slechte nieuws daar niet. In de ICT-industrie spreekt men van Moore’s law, waarbij de kost van rekenkracht om de twee jaar halveert. UBS, een zakenbank, claimde de term “Eroom’s law” voor de farmaceutische industrie. Hier speelt het omgekeerde van wat er in de ICT-wereld gebeurt. De kosten om een nieuw geneesmiddel te ontwikkelen stijgen jaar na jaar spectaculair. Ondanks het feit dat biomedisch onderzoek elk jaar wereldwijd blijft groeien. Het is steeds moeilijker om effectieve geneesmiddelen te vinden. Voor eenzelfde R&D budget vind je nu veel minder nieuwe behandelingen dan pakweg 15 jaar geleden.
Een lichtpuntje is dat ziektes en medicijnen ook op nieuwe manieren onderzocht worden. Nieuwe theorieën worden nu vaak op muizen getest, hoewel het ziektebeeld bij muis vaak weinig te maken heeft met de ziekte die men in de mens wilt onderzoeken. In plaats van proeven op dieren test men nu veel meer op kunstmatige organen die zijn opgekweekt uit stamcellen. Het testen van Parkinson-behandelingen gebeurt dus minder op bevende muizen en meer op hersenweefsel dat in een labo is gemaakt.
In theorie is de productie van gentherapie ook goedkoper dan die van oude geneesmiddelen. Eén keer je een kunstmatige virus-vector ontwikkeld hebt om een gen in zenuwcellen te introduceren kan je die hergebruiken voor andere therapieën. Het zou dan relatief eenvoudig moeten zijn om diezelfde vector voor andere gentherapieën in de zenuwcellen te gebruiken. Bij de productie van eiwitten en hun antagonisten moet elke keer opnieuw een soort complexe sleutel uitgevonden worden om die eiwitten te kunnen produceren.
Gentherapieën lijken ook minder vaak te falen in de testfase van de ontwikkeling. Een groter deel van die potentiële medicijnen komen effectief op de markt. De wet van Eroom lijkt ook wat af te zwakken de laatste paar jaar. Maar het is nog te vroeg om te zeggen of die revoluties echt tot veel meer behandelingen zullen leiden.
Laat een reactie achter